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Essais cliniques

Les essais cliniques

Cancers de l'enfant et de l'adolescent

Syndrome Opsomyoclonique

Titre de l'étude: 
OMS/DES 2011 Etude Européenne multinationale pour enfants avec un syndrome Opsomyoclonique.
Numéro de l'étude: 
CSET 1910
Médecin investigateur: 
Dr Dominique VALTEAU_COUANET
Indication: 

Syndrome Opsomyoclonique

Description: 

En pédiatrie, l’étiologie du SOM peut être très variée, incluant des causes infectieuses, toxiques, ou métaboliques. Mais il s’agit surtout d’une manifestation dans le cadre d’un syndrome paranéoplasique : le SOM est alors associé à un neuroblastome (NB). Effectivement, un SOM est retrouvé chez 1 à 3% des patients atteints d’un NB. D’autre part, chez 50 – 80% de patients atteints d’un SOM, un neuroblastome peut être mise en évidence. Il est possible que dans d’autre cas un neuroblastome soit passé inaperçu, ou non détecté en raison de la possibilité d’une régression spontanée de ces tumeurs. Les approches thérapeutiques sont basées sur un traitement immunosuppresseur, avec un traitement par corticoïdes standard dans la prise en charge initiale. Alors que les corticoïdes seuls sont insuffisants pour la prise en charge thérapeutique, d’autres approches thérapeutiques restent très hétérogènes, et le meilleur traitement n’est pas connu. Compte tenu de la rareté de cette maladie, et l’absence de données épidémiologiques d’enfants avec SOM sans ou avec NB, des études prospectives sont nécessaires, avec une collaboration internationale indispensable. Les oncologues et neurologues pédiatriques des pays Européens collaborent actuellement pour la mise en route d’une étude prospective pour des patients atteints d’un SOM avec ou sans diagnostic de NB. Dans le cadre de ce protocole collaboratif, une standardisation des prélèvements biologiques, de l’imagerie et du suivi neurologique est prévue. Plusieurs laboratoires participeront à des projets de recherche avec des approches soit immunologique soit en biologie moléculaire, dont le but commun est de mieux comprendre la pathogenèse du SOM. Sur le plan thérapeutique, en cas de réponse insuffisante au traitement standard par corticoïdes (dexamethasone), cette étude propose une intensification successive du traitement immunosuppresseur. La première étape consistera en un traitement parcyclophosphamide, puis le rituximab sera donné en fonction de la réponse neurologique. Il est prévu d’inclure entre 5 à 10 patients par an en France, pendant 2 ans. L’amélioration des connaissances de cette maladie et une meilleure compréhension de son pathogenèse dépendra de l’enregistrement prospectif des caractéristiques cliniques et biologiques ainsi que le devenir oncologique et neurologique dans une base de donnée internationale commune.