Adresse

Gustave Roussy
114, rue Édouard-Vaillant
94805 Villejuif Cedex - France

Standard

Tel : +33 (0)1 42 11 42 11

Urgences

Gustave Roussy n'assure que les urgences des patients pris en charge à l'Institut.
Urgences uniquement : +33 (0)1 42 11 50 00

GUSTAVE ROUSSY
1er centre de lutte contre le cancer en Europe, 3 000 professionnels mobilisés

Essais cliniques

Les essais cliniques

Essais précoces

Essai précoce leucémies aiguës myéloïdes (LAM)

Titre de l'étude: 
FT-2102-HEM-101 2102-HEM-101 Étude multicentrique de phase 1/2, en ouvert, conçue pour évaluer le FT-2102 en tant qu'agent unique et en association avec l'azacitidine ou la cytarabine chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë ou d'un syndrome myélodysplasique avec mutation IDH1.
Numéro de l'étude: 
CSET 2729
Médecin investigateur: 
Dr Stéphane DE BOTTON
Indication: 
Leucémies aiguës myéloïdes (LAM)
Description: 

Les leucémies aiguës myéloïdes (LAM) constituent un groupe d’hémopathies malignes très hétérogènes sur les plans génotypiques et phénotypiques. Des mutations sont responsables d’altérations de la croissance, de la différenciation et de la prolifération d’une cellule primitive, engendrant des anomalies de production des cellules du sang matures. Ces mutations engendrent des réponses au traitement très diverses dont de mauvaises réponses à la chimiothérapie classique.

Cibler spécifiquement une mutation à l’origine de la maladie LAM est désormais possible avec des agents qui bloquent spécifiquement l’effet de ces mutations. Les mutations des gènes IDH1 en font partie. Leur présence engendre la production d’un oncométabolite, le D-2HG. Le D-2HG semble jouer un rôle clé dans le processus d’oncogenèse : il induit une hyperméthylation de l’ADN et des histones qui inhibe l’expression de gènes clés pour la différenciation cellulaire en induisant un blocage de la différenciation avec un phénotype de cellules immatures quelle que soit la nature du tissu.

Bloquer l’effet de ce gène muté induit la production de cellules matures et fonctionnelles dans un nombre substantiel des cas et sans chimiothérapie.

L’adjonction de chimiothérapie est en cours d’essai.

L’objectif de cet essai est d’évaluer l’activité antileucémique et antimyélodysplasique du FT-2102 en tant qu’agent unique ou en association avec l’azacitidine chez des patients atteints de LAM ou d’un SMD (syndrome myélodysplasique) porteurs d’une mutation IDH1-R132