L’inhibiteur de Menin-MLL(KMT2A) KO-539 est proposé en phase 1 pour des sujets atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) en rechute ou réfractaire.

Il s’agit d’un traitement oral qui bloque l’action déréglée de Menin-MLL(KMT2A) dans les LAM. Cette action dérégulée conduit à une prolifération anarchique des cellules leucémiques. Plusieurs sous types de LAM (anomalies MLL en particulier et probablement NPM1) sont sensibles in vitro au composé clinique KO-539.

Cette étude vise à connaître la sécurité d’emploi et la tolérabilité de doses croissantes de KO-539, déterminer la dose maximale tolérée s’il en existe une et si possible la dose efficace à administrer.