Les mutations du gène IDH1 sont régulièrement retrouvés dans des types tumoraux tels que cholangiocarcinome intra-hépatique, gliome, chondrosarcome. Le blocage de la voie IDH1 a déjà montré son intérêt dans le cholangiocarcinome muté IDH1 mais le médicament (ivosidenib) n’est pas remboursé dans cette indication.

L'étude LOXO-IDH-20002 est une étude de phase 1, visant à déterminer la bonne dose et l’efficacité préliminaire du LY3410738, inhibiteur d’IDH1.

Cette étude comprend deux parties : la phase 1 d'escalade de dose pour déterminer la dose optimale et la phase  d'extension de dose pour déterminer au mieux l’efficacité préliminaire.