Il s'agit d'un essai ouvert multicentrique de phase 1/2 sur l'avapritinib chez des patients âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de tumeurs solides récidivantes/réfractaires (R/R) avec mutations (y compris des mutations ponctuelles non synonymes, des insertions , et suppressions) dans KIT ou PDGFRA, qui ont progressé malgré le traitement standard et aucune autre option de traitement n'est disponible ou des gliomes avec la mutation H3K27M qui ont échoué au traitement standard ou aucun traitement standard pouvant apporter un bénéfice clinique.

Il s'agit d'un essai à un seul bras dans lequel tous les patients recevront de l'avapritinib. L'étude se compose de 2 parties : confirmation de la dose, sécurité d’emploi et pharmacocinétique (partie 1) et efficacité initiale, sécurité d’emploi et pharmacocinétique à la dose recommandée de la partie 2 (partie 2). L'intervention de l'étude consiste en des comprimés d'avapritinib par voie orale. L'avapritinib sera administré quotidiennement pendant des cycles de 28 jours. Les principaux critères de jugement de l'étude sont la détermination de la dose recommandée de la partie 2 (partie 1) [jusqu'à 8 mois] et le taux de réponse global (partie 2) [jusqu'à 36 mois].