Cet essai clinique de phase I, parrainé par Captor Therapeutics, étudie l’innocuité et l’efficacité du CT-01, seul ou en association avec l’évérolimus, chez des patients atteints d’un carcinome hépatocellulaire (CHC) intermédiaire ou avancé. L’étude est ouverte, ce qui signifie que tous les participants et les chercheurs connaissent les traitements administrés. L’essai vise à déterminer les doses les plus sûres et les plus tolérables de CT-01, à la fois en monothérapie et en association avec l’évérolimus, un médicament anticancéreux non encore approuvé pour le traitement du CHC.

L’objectif principal est d’évaluer l’innocuité du CT-01 en surveillant les effets indésirables et en déterminant la dose maximale tolérée. Les objectifs secondaires incluent l’évaluation de l’impact du médicament sur la taille et la croissance de la tumeur, et la compréhension de la façon dont l’organisme traite le CT-01 et son association avec l’évérolimus. L’étude est divisée en deux parties : l’escalade de dose (phase Ia) et l’expansion de dose (phase Ib). Dans la phase Ia, des doses croissantes de CT-01 seront testées seules et avec une dose fixe d’évérolimus. La phase Ib étendra les doses recommandées de la phase Ia, en les testant sur un groupe de patients plus large. Les participants seront impliqués pendant environ 12 mois, avec des visites régulières au centre d'étude pour des évaluations et un suivi. Jusqu'à 141 patients, âgés de 18 ans et plus, seront recrutés. Le CT-01 et l'évérolimus sont tous deux pris quotidiennement, les doses de CT-01 étant ajustées pendant l'étude tandis que l'évérolimus reste constant à 7,5 mg. L'étude se poursuivra jusqu'à la progression de la maladie, l'apparition d'effets secondaires inacceptables ou le retrait du consentement.