Malgré l’introduction de nouveaux traitements, les résultats restent médiocres chez les patients atteints de neuroblastome à haut risque (survie sans événement [SSE] à 5 ans inférieure à 50 %).

Des patients âgés de ≥ 18 mois à < 18 ans et atteints de neuroblastome à haut risque nouvellement diagnostiqué de stade M, d’après le système de classification INRGSS (International Neuroblastoma Risk Group Staging System), seront inclus dans l’étude.

Cette étude de phase Ib, multicentrique, en ouvert et à double cohorte évalue le Dinutuximan Beta (DB) associé à deux protocoles de chimiothérapie d’induction différents (GPOH ou Rapid COJEC).

L’objectif principal de cette étude est d’évaluer la sécurité et la tolérabilité et d’identifier la dose recommandée de phase II et/ou la dose maximale tolérée de DB en cas d’association aux protocoles d’induction par GPOH ou Rapid COJEC.

L’association du DB et des cycles de chimiothérapie débutera au cours du deuxième (cohorte GPOH en association au DB) ou du troisième (cohorte Rapid COJEC en association au DB) cycle. Les patients de la cohorte GPOH recevront un total de 5 cycles de DB et ceux de la cohorte Rapid COJEC un total de 6 cycles de DB avec leurs cycles de chimiothérapie programmés. L’étude prévoit une période de sélection pouvant atteindre 21 jours, une période de traitement d’environ 126 jours (GPOH) ou 80 jours (Rapid COJEC), une visite de fin d’induction et une visite d’évaluation de sécurité 30 jours après la dernière administration de DB. Les patients poursuivront le traitement d’après le protocole/les directives du pays/centre pour la prise en charge postérieure au traitement d’induction (y compris HDC/AGCS, traitement local [chirurgie/irradiation] et entretien par DB) et seront suivis pendant 5 ans.