Les gliomes de bas grade pédiatriques (PLGG) constituent un groupe hétérogène de tumeurs cérébrales gliales de grade I et II qui sont fréquentes chez l’enfant, l’adolescent et l’adulte jeune. Ils représentent 30% de tous les diagnostics histologiques de tumeurs cérébrales en pédiatrie. Cette tumeur bénigne peut se localiser à tout niveau au niveau cérébral ou spinal. La survie globale à 10 ans de ces PLGG est à 90%. Un certain nombre de ces patients sont efficacement traités par chirurgie seule.

NBTXR3 est une nanoparticule inerte de 50 nm constituée d’un cristal d’hafnium qui va interagir de manière synergique avec les rayons X de la radiothérapie permettant ainsi  une augmentation de la dose absorbée au sein des cellules tumorales et donc une augmentation des lésions  de l’ADN aboutissant à la mort des cellules cancéreuses.Cette nanoparticule  étant injectée directement en intra-tumoral, à l’intérieur de la tumeur, a ainsi une action uniquement localisée au niveau de la tumeur lorsque celle-ci est irradiée, et n’augmente donc pas le risque de toxicités sur les tissus sains.

Un des risques principaux de la chirurgie thyroïdienne et parathyroïdienne est la paralysie des nerfs récurrents (paralysie récurrentielle) qui assurent la mobilité des cordes vocales (CV). Cette complication survient chez 5 à 10% des patients et est responsable d’un trouble de la voix qui peut être très handicapant. Il est suggéré dans les recommandations de réaliser en pré et post-opératoire une nasofibroscopie des CV (examen de référence).

Tout patient recevant des médicaments de thérapeutiques innovantes (MTI) à savoir des cellules qui ont été génétiquement modifiés se verront proposer ce protocole. L’objectif de ce protocole est d’évaluer des marqueurs prédictifs de réponse au MTI afin d’en améliorer leur efficacité. Du sang sera prélevé de façon rapproché et des biopsies de la tumeur (si celle-ci est évidemment facile d’accès) seront réalisées avant l’injection de MTI et 1 à 2 semaines après.

Plusieurs études récentes ont permis de démontrer que le fait de pouvoir détecté dans le sang de l’ADN tumoral (ou ctDNA) après un traitement complet de cancer du sein était associé à un haut risque de rechute métastatique à court ou moyen terme. L’étude TRAK-ER propose chez des patientes suivies pour un cancer du sein RH+/HER2- à haut risque de rechute une surveillance régulière du ctDNA et avec en cas de positivité une randomisation entre la poursuite du traitement standard ou bien un traitement par Fulvestran-Palcociclib, le standard actuel en cas de rechute métastatique.

TARGET MONITO DIG est un essai clinique national dont le but est de déterminer la relation entre la quantité du traitement anticancéreux reçue, la quantité de traitement mesurée dans votre sang (« pharmacocinétique ») et les effets du traitement sur votre organisme. Le but est de pouvoir déterminer, grâce à cela, les doses les plus efficaces et les mieux adaptées pour chaque patient (traitement personnalisé).
C’est un essai à risque et contraintes minimes.

L’étude clinique « MAPPYACTS 2 » ou « MoleculAr Profiling for Pediatric and Young Adult Cancer Treatment Stratification 2 » complète le programme national France Médecine Génomique 2025 (FMG2025) - indication « Cancers et leucémies pédiatriques en échec de traitement » lancé par le Ministère de la Santé et la Haute Autorité de Santé.

Le brigatinib est un inhibiteur du récepteur ALK, qui s'est avéré efficace et qui a une autorisation de mise sur le marché (AMM) et est proposé chez des patients adultes ayant un carcinome pulmonaire non à petites cellules avec altérations ALK. Chez l'enfant, diverses tumeurs ont les modifications du gène ALK et les enfants atteints de ces tumeurs pourraient bénéficier d'un traitement par un inhibiteur du récepteur ALK. A l’heure actuelle aucun médicaments inhibant ALK n’est disponible en pédiatrie.

L’étude FaR-RMS concerne les patients enfants-adolescents et adultes et porteurs d’un rhabdomyosarcome, cancer des tissus conjonctifs dits « de soutien ou tissus mous » et qui peut se développer à tout endroit du corps en particulier la tête et le cou, les membres et les voies génito-urinaires. Cette étude portera sur les patients atteints d’un RMS au diagnostic ou en rechute. Cette étude est internationale et le centre Gustave Roussy est promoteur de cette étude pour la France.