ONC201 est le premier médicament d’une nouvelle classe d’anticancéreux qui cible le métabolisme énergétique des cellules cancéreuses. Il est en développement clinique uniquement aux Etats-Unis pour les enfants et les adultes en rechute d’un gliome malin de la ligne médiane. La mise en place d’un protocole d'utilisation thérapeutique compassionnel, développé par l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) et Gustave Roussy, autorise dès aujourd’hui son utilisation en France dans des conditions sécurisées et encadrées.