Cet essai clinique randomisé en double aveugle a pour objectif d'évaluer l'efficacité de l'ajout du Bleximenib au traitement standard Venetoclax + Azacitidine chez des patients nouvellement diagnostiqués d’une leucémie myéloïde aiguë, présentant des réarrangements KMT2A ou des mutations NPM1, et qui ne sont pas éligibles à une chimiothérapie intensive.

Le tarlatamab est un anticorps bispécifique de type BITE (T Cell engager) ciblant la protéine DLL3 qui est sur-exprimée par les carcinomes neuroendocrines peu différenciés d’origine digestive ou inconnue et la protéine CD3 présente sur les cellules immunitaires.

L’administration du tarlatmab vise à forcer le contact entre les cellules tumorales et les cellules de l’immunité afin que ces dernières puissent attaquer la tumeur.

Les tumeurs tératoïdes rhabdoïdes atypiques (ATRT) sont des tumeurs rares et très agressives du système nerveux central qui touchent les très jeunes enfants (âge moyen au diagnostic : 18-22 mois).

L’étude SIOPE ATRT01 a pour but de collecter des données afin d’évaluer différents traitements contre les ATRT et en apprendre le plus possible sur la maladie et sur les traitements et leurs effets secondaires.

La prise en charge thérapeutique de la maladie de Waldenström a été profondément modifiée par l’arrivée des traitements ciblés.  En particulier, une classe de médicaments, appelée inhibiteurs de BTK, a démontré une efficacité très supérieure aux chimiothérapies classiques et n’en a pas la même toxicité. Administrés seuls, les inhibiteurs de BTK ont toutefois un inconvénient notable: ils doivent être administrés de manière continue, sans limite de temps, car la maladie rechute généralement dans les mois qui suivent leur interruption.