Tumeurs du foie pédiatriques

Les cancers primitifs du foie représentent environ 1 % des cancers pédiatriques. L’hépatoblastome est le plus fréquent et survient habituellement avant l’âge de 4 ans. Le carcinome hépatocellulaire concerne plus souvent l’enfant plus âgé ou l’adolescent. D’autres tumeurs existent, notamment le sarcome embryonnaire indifférencié, le carcinome fibrolamellaire, les tumeurs rhabdoïdes, les tumeurs vasculaires et les rhabdomyosarcomes des voies biliaires.

La manifestation la plus fréquente est une augmentation du volume de l’abdomen ou une masse découverte par les parents ou le médecin. Certains enfants, en particulier avec un hépatoblastome, restent longtemps en bon état général.

Les marqueurs sanguins

L’alpha-fœtoprotéine, ou AFP, est le principal marqueur des hépatoblastomes et de certains carcinomes hépatocellulaires. Son interprétation doit tenir compte de l’âge, car elle est physiologiquement élevée chez le nourrisson. Son évolution sous traitement aide à évaluer la réponse. Une AFP normale n’exclut pas une tumeur du foie.

L’imagerie et la classification PRETEXT

L’échographie repère la masse et étudie les vaisseaux. Une IRM hépatique ou un scanner précise son extension dans les différentes parties du foie et ses rapports avec les veines hépatiques, la veine porte, la veine cave et les voies biliaires. Le scanner du thorax recherche des métastases pulmonaires. La classification PRETEXT décrit l’extension avant traitement et aide à planifier la chirurgie.

La biopsie

Une biopsie est nécessaire dans de nombreuses situations pour confirmer le diagnostic et réaliser les analyses histologiques et moléculaires. Elle peut être évitée dans quelques présentations très caractéristiques ou lorsque la tumeur est retirée d’emblée, selon la stratégie du protocole et la discussion multidisciplinaire.

Dans la majorité des cas, aucune cause précise n’est retrouvée. Certains syndromes ou situations augmentent toutefois le risque d’hépatoblastome, notamment le syndrome de Beckwith-Wiedemann, l’hémihyperplasie, la polypose adénomateuse familiale et la prématurité avec très faible poids de naissance. Certaines maladies métaboliques ou hépatiques chroniques augmentent le risque de carcinome hépatocellulaire.

La stratégie dépend du type exact de tumeur, du groupe de risque, de l’extension PRETEXT, des métastases, de l’AFP et de la possibilité d’une résection complète. Elle doit être définie très tôt avec une équipe de chirurgie hépatique et, si nécessaire, de transplantation.

Le traitement de l’hépatoblastome

La grande majorité des hépatoblastomes reçoit une chimiothérapie à base de cisplatine avant la chirurgie. Cette phase traite la maladie à distance et peut rendre la tumeur opérable. La chirurgie retire ensuite la partie du foie atteinte. Une chimiothérapie complémentaire est administrée selon le groupe de risque et la réponse. Une chirurgie d’emblée reste possible pour quelques petites tumeurs complètement résécables.

La chirurgie et la transplantation

La chirurgie doit préserver un volume de foie fonctionnel ainsi que son apport sanguin et son drainage. Pour une tumeur confinée au foie mais impossible à retirer par hépatectomie partielle, une transplantation peut offrir une possibilité de guérison. Son indication doit être anticipée afin d’éviter des gestes qui compromettraient la greffe.

Les métastases pulmonaires

Dans l’hépatoblastome, les métastases pulmonaires peuvent disparaître sous chimiothérapie. Les nodules persistants peuvent nécessiter une résection complète avant la transplantation ou dans le cadre du traitement curatif. La stratégie dépend de leur nombre, de leur localisation et de la réponse.

Le carcinome hépatocellulaire

Le carcinome hépatocellulaire pédiatrique est généralement moins sensible à la chimiothérapie que l’hépatoblastome. Une chirurgie complète constitue l’objectif principal. La transplantation peut être discutée dans certaines formes non résécables confinées au foie, mais ses indications diffèrent de celles de l’hépatoblastome. Pour une maladie métastatique ou non résécable, les options sont limitées et un essai clinique est recherché lorsqu’il est adapté.

Les autres tumeurs

Le sarcome embryonnaire indifférencié associe généralement chimiothérapie et chirurgie. Les tumeurs vasculaires, rhabdoïdes, biliaires ou bénignes relèvent de stratégies spécifiques qui ne doivent pas être assimilées au traitement de l’hépatoblastome.

localisés guérissent lorsque la chirurgie complète est possible. Les formes métastatiques, certaines histologies et les tumeurs qui restent non résécables malgré la chimiothérapie sont plus difficiles à traiter. Le carcinome hépatocellulaire et le carcinome fibrolamellaire ont globalement un pronostic moins favorable lorsque la chirurgie complète n’est pas réalisable.

PHITT est la grande étude internationale consacrée aux hépatoblastomes et carcinomes hépatocellulaires pédiatriques. Elle a harmonisé la stratification du risque et évalué des stratégies visant à réduire la toxicité dans les formes de faible risque et à renforcer le traitement dans les formes à haut risque.

Le recrutement de PHITT est terminé. Un consensus international publié en juin 2025 fournit des orientations thérapeutiques intermédiaires dans l’attente des principaux résultats et d’une prochaine étude prospective. 

Le suivi recherche une récidive, surveille l’AFP lorsque ce marqueur était élevé et accompagne les effets tardifs. Il est adapté à la tumeur, aux médicaments, à la chirurgie et à une éventuelle transplantation.

Le Département de Cancérologie de l’Enfant et de l’Adolescent coordonne la prise en charge avec les équipes d’imagerie, d’anatomopathologie, de biologie, de génétique, de chirurgie hépatique, de transplantation et de soins de support. La stratégie est discutée en réunion de concertation pluridisciplinaire spécialisée.

Les interventions hépatiques complexes et les transplantations sont organisées avec des établissements partenaires experts. La coordination précoce évite de retarder une chirurgie ou une inscription dans un parcours de greffe lorsque celle-ci est indiquée.