ÉTUDE MULTICENTRIQUE DE PHASE I/II, EN OUVERT, À PLUSIEURS BRAS, ÉVALUANT LA SÉCURITÉ D’EMPLOI, LA TOLÉRANCE, LA PHARMACOCINÉTIQUE ET L’ACTIVITÉ PRÉLIMINAIRE DE L’IDASANUTLINE EN ASSOCIATION AVEC SOIT UNE CHIMIOTHÉRAPIE SOIT LE VÉNÉTOCLAX POUR LE TRAITEMENT DE PATIENTS PÉDIATRIQUES ET DE JEUNES ADULTES ATTEINTS DE LEUCÉMIE AIGUË OU DE TUMEURS SOLIDES RÉCIDIVANTES OU RÉFRACTAIRES.

Cette étude a pour objectif de déterminer, pour les enfants et jeunes adultes, la meilleure dose d’idasanutline en association avec le vénétoclax ou une chimiothérapie (ce que l’on appelle la phase de démarrage évaluant la sécurité) et d’évaluer les effets, bons ou mauvais, de l’idasanutline et du vénétoclax ou de l’idasanutline et d’une chimiothérapie (ce que l’on appelle la phase d’expansion) chez des patients souffrant d’un neuroblastome ou d’une leucémie.

Environ 220 personnes participeront à cette étude.

L’idasanutline est un médicament expérimental, ce qui signifie que les autorités sanitaires (notamment l’ANSM, en France) n’ont approuvé l’idasanutline comme traitement pour aucune maladie.
Le vénétoclax a été approuvé par les autorités compétentes françaises pour le traitement de certains adultes atteints d’une leucémie lymphoïde chronique (un type de cancer touchant le sang). Cependant, dans cette étude, le vénétoclax est un médicament expérimental, ce qui signifie que les autorités sanitaires ne l’ont pas approuvé en association avec l’idasanutline pour le traitement des enfants souffrant d’un neuroblastome, de LLA ou de LMA.

Les chimiothérapies administrées dans cette étude sont actuellement utilisées pour le traitement du cancer de l’enfant, mais l’association avec l’idasanutline est expérimentale.

Le médecin de l’étude expliquera quelle chimiothérapie sera administrée à votre enfant en association avec l’idasanutline en fonction de son cancer.