Le brigatinib est un inhibiteur du récepteur ALK, qui s'est avéré efficace et qui a une autorisation de mise sur le marché (AMM) et est proposé chez des patients adultes ayant un carcinome pulmonaire non à petites cellules avec altérations ALK. Chez l'enfant, diverses tumeurs ont les modifications du gène ALK et les enfants atteints de ces tumeurs pourraient bénéficier d'un traitement par un inhibiteur du récepteur ALK. A l’heure actuelle aucun médicaments inhibant ALK n’est disponible en pédiatrie.

L’étude FaR-RMS concerne les patients enfants-adolescents et adultes et porteurs d’un rhabdomyosarcome, cancer des tissus conjonctifs dits « de soutien ou tissus mous » et qui peut se développer à tout endroit du corps en particulier la tête et le cou, les membres et les voies génito-urinaires. Cette étude portera sur les patients atteints d’un RMS au diagnostic ou en rechute. Cette étude est internationale et le centre Gustave Roussy est promoteur de cette étude pour la France.

Cette étude pourra être proposée aux patients atteints d’un cancer de la peau susceptibles d’être traités par voie intra-lésionnelle (Carcinome basocellulaire, Carcinome épidermoïde cutané, Carcinome des cellules de Merkel, kératoacanthome, tumeurs annexielles malignes de la peau, tumeurs du lymphome cutané à cellules T, sarcome de Kaposi).