Les tumeurs tératoïdes rhabdoïdes atypiques (ATRT) sont des tumeurs rares et très agressives du système nerveux central qui touchent les très jeunes enfants (âge moyen au diagnostic : 18-22 mois).

L’étude SIOPE ATRT01 a pour but de collecter des données afin d’évaluer différents traitements contre les ATRT et en apprendre le plus possible sur la maladie et sur les traitements et leurs effets secondaires.

SIOPE ATRT01 inclut un essai randomisé de phase III (Partie A), dont l’objectif principal est d’évaluer la non-infériorité de la chimiothérapie à haute dose (CHD) par rapport à la radiothérapie (RT), après une chimiothérapie conventionnelle, chez les patients âgés de 12 à 35 mois atteints d’ATRT.

Les patients en dehors de la partie A (par exemple les enfants âgés de moins de 12 mois ou plus de 35 mois) sont traités soit par CHD (Partie B), soit par RT (partie C), après une chimiothérapie conventionnelle, en fonction de leur groupe de risques. Des comparaisons avec des contrôles historiques seront effectuées pour les  parties B et C.

Une étude neuropsychologique est également menée pour évaluer l’impact de la maladie et des traitements sur les capacités cognitives des enfants.