Cet essai clinique randomisé en double aveugle a pour objectif d'évaluer l'efficacité de l'ajout du Bleximenib au traitement standard Venetoclax + Azacitidine chez des patients nouvellement diagnostiqués d’une leucémie myéloïde aiguë, présentant des réarrangements KMT2A ou des mutations NPM1, et qui ne sont pas éligibles à une chimiothérapie intensive.

Les participants recevront le venetoclax par voie orale une fois par jour en continu (cycles de traitement de 28 jours). L’azacitidine par voie sous-cutanée sera administrée du Jour 1 au Jour 7 (ou autre schéma posologique possible) de chaque cycle de 28 jours. À partir du Jour 4 du Cycle 1 les participants recevront le bleximenib ou un placebo administré par voie orale deux fois par jour, en continu. Le traitement se poursuivra jusqu’à la progression de la maladie ou

l’apparition d’une toxicité inacceptable.

Des visites mensuelles seront organisées pour évaluer la sécurité (bilan biologique, suivi des signes vitaux, etc.). L’évaluation de l’efficacité du traitement (analyses de la moelle osseuse) sera réalisée de façon mensuelle jusqu’à atteinte de la réponse complète, puis tous les 3 mois.

Une fois la phase de traitement arrêtée, une phase de suivi avec visite tous les 3 mois est prévue.