Il s'agit d'un essai clinique de phase précoce (phase 1) visant à tester un médicament appelé INCB160058, qui est un inhibiteur sélectif de la mutation JAK2V617F, chez des adultes atteints de certains troubles sanguins (myélofibrose [MF], polycythémie vraie [PV] ou thrombocytémie essentielle [TE]) qui présentent une mutation génétique spécifique (JAK2V617F). Ces patients ont déjà essayé d'autres traitements, mais n'ont pas obtenu de résultats suffisants ou ne les ont pas tolérés. L'étude vise à déterminer si l'INCB160058, qui inhibe les cellules mutées JAK2V617F, est sûr, comment l'organisme le métabolise et s'il montre des signes d'efficacité contre la maladie.

Environ 186 participants prendront part à l'étude. Le médicament sera administré par voie orale. En plus de tester l'INCB160058 seul, une thérapie combinée sera également testée chez certains patients atteints de MF qui reçoivent un traitement standard ciblé sur la maladie avant de participer à l'étude, mais qui n'ont pas obtenu de réponse suffisante. Chez ces patients, l'INCB160058 sera testé en tant que traitement d'appoint à un traitement standard ciblé sur la maladie.  

L'étude commence par de faibles doses d'INCB160058, qui seront progressivement augmentées afin de déterminer la dose la plus sûre et la plus efficace. Les participants seront étroitement surveillés afin de détecter les effets secondaires et d'évaluer l'efficacité du traitement. Ils pourront rester dans l'étude pendant environ deux ans, y compris le temps nécessaire au dépistage, au traitement et au suivi après l'arrêt du médicament, ou aussi longtemps qu'ils en tirent un bénéfice.