Septembre en or : 10 ans d’avancées scientifiques au service des enfants atteints de cancer

Le mois de mobilisation Septembre en or, lancée en France en 2016 sous l’impulsion de Gustave Roussy, fête cette année ses 10 ans. En l’espace d’une décennie, de nombreux projets scientifiques d’envergure ont été menés à bien grâce à cette opération, qui a permis de collecter des dons pour faire avancer la compréhension et la prise en charge des cancers pédiatriques.

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Meilleure compréhension d'un cancer cérébral pédiatrique, renforcement du suivi à long terme des enfants guéris, accès à des thérapies innovantes pour des centaines de jeunes patients… Depuis 2016, l'opération Septembre en or et la mobilisation continue des équipes de Gustave Roussy ont permis des avancées majeures dans la prise en charge des cancers de l'enfant et de l'adolescent.

Lancée aux États-Unis en 2012 avant d'être déployée en France quatre ans plus tard, Septembre en or mobilise chaque année le grand public autour de la lutte contre les cancers pédiatriques et contribue au financement de la recherche. Cette cause demeure un enjeu majeur : chaque année en France, 2 300 enfants et adolescents sont diagnostiqués d'un cancer. Si les progrès de la recherche permettent aujourd'hui d'en guérir plus de 80 %, le cancer reste la première cause de décès par maladie chez les plus d'un an, avec près de 500 décès recensés chaque année.

Ces chiffres soulignent plus que jamais l'importance de Septembre en or. Au-delà de la sensibilisation du grand public, cette mobilisation constitue un levier essentiel pour faire évoluer le regard porté sur la maladie et réunir les ressources nécessaires au développement de nouvelles avancées médicales. À l'occasion des dix ans de l'opération en France, retour sur plusieurs programmes de recherche et d'innovation rendus possibles grâce à cet élan de générosité collective.

Programme BIOMEDE pour les gliomes infiltrant du tronc cérébral

Les gliomes infiltrant du tronc cérébral (GITC) demeurent les tumeurs pédiatriques au pronostic le moins favorable. Se situant dans une zone du cerveau ne permettant pas d’envisager une intervention chirurgicale, ce cancer ne dispose actuellement d’aucune approche thérapeutique permettant de traiter la maladie. À Gustave Roussy, le Dr Jacques Grill dirige l’unique équipe de recherche française dédiée aux gliomes pédiatriques. Leurs travaux, menés dans le cadre du programme BIOMEDE, ont permis des avancées majeures dans la compréhension de cette maladie. Les résultats finaux de l’essai BIOMEDE 1.0 ont ainsi permis d’identifier la mutation du gène TP53 comme le principal facteur influençant la durée de survie des patients. Cet essai a également permis de positionner l’évérolimus, en combinaison à la radiothérapie, comme le traitement de référence dans la pathologie, et de documenter le cas de quatre patients dits « longs répondeurs ». Deux autres essais sont déjà en cours : BIOMEDE 2.0, qui va évaluer une nouvelle thérapie innovante, l’ONC201, et BIOMEDE IA, qui mobilise l’intelligence artificielle pour analyser les données produites depuis le début du programme. Enfin, l’équipe dirigée par le Dr Grill a identifié en 2019 une protéine vitale pour la survie des cellules tumorales du gliome infiltrant du tronc cérébral : VRK3. Dans des modèles précliniques, l’inhibition de cette protéine a entraîné la mort rapide des cellules cancéreuses. Les équipes de Gustave Roussy travaillent désormais au développement d’un traitement permettant de bloquer cette protéine pour, à terme, ouvrir une nouvelle voie thérapeutique contre les GITC. 

La faisabilité du séquençage tumoral : MappyActs 

Porté par Gustave Roussy et coordonné par la Dr Birgit Geoerger, MAPPYACTS est le plus vaste programme européen de médecine de précision dédié aux cancers pédiatriques en rechute ou réfractaires. Lancé en 2016, MAPPYACTS 1 a permis de réaliser le profil moléculaire de près de 800 enfants et adolescents grâce au séquençage à haut débit de leur tumeur. Cette première phase a démontré la faisabilité de la médecine de précision en oncologie pédiatrique et a permis d’identifier des altérations moléculaires pouvant orienter les patients vers des thérapies ciblées ou des essais cliniques adaptés. Fort de ces résultats, MAPPYACTS 2 étend aujourd’hui ce modèle à l’échelle internationale. L’étude vise à inclure jusqu’à 1 800 jeunes patients et constitue un véritable trait d’union entre le séquençage tumoral, les réunions de concertation moléculaire et l’accès aux traitements innovants. Son objectif est de transformer les données génomiques en décisions thérapeutiques concrètes, afin d’accélérer le développement d’une médecine toujours plus personnalisée pour les enfants atteints de cancer.

L’innovation thérapeutique sécurisée : AcSé-ESMART

Depuis 10 ans, le programme AcSé-ESMART a permis à plus de 200 enfants et adolescents atteints de 40 types de cancers différents, en rechute ou en échec thérapeutique, d’accéder à des thérapies innovantes. Promu par Gustave Roussy, il s’agit du premier essai clinique de phase précoce entièrement dédié aux cancers pédiatriques en France. La tumeur de chaque patient recruté dans cet essai est analysée. En fonction des anomalies moléculaires détectées, ils sont ensuite orientés vers un des 16 bras de l’étude, évaluant différents traitements innovants, comme des thérapies ciblées ou des immunothérapies. Le programme s’appuie notamment sur les résultats de projets comme MAPPYACTS, qui permettent de déterminer quelles altérations génétiques sont susceptibles d’orienter les patients vers des traitements innovants.

L’innovation thérapeutique dès la première ligne de traitement : Rego-Inter-Ewing-1

Le sarcome d’Ewing multimétastatique demeure l’une des situations les plus difficiles en oncologie pédiatrique, avec une survie sans progression à trois ans d’environ 20 % lorsque la maladie s’est propagée au-delà du poumon. L’étude Rego-Inter-Ewing-1, coordonnée par le Dr Pablo Berlanga qui a présenté les résultats à l’ASCO 2025, a évalué pour la première fois l’intégration d’une thérapie ciblée dès le début du traitement. Jusqu’à présent, les thérapies innovantes étaient principalement réservées aux situations de rechute. Cette étude a ouvert la voie à un futur essai européen de phase III visant à déterminer si l’introduction précoce d’une thérapie ciblée peut améliorer durablement le pronostic de ces formes très agressives de sarcome d’Ewing.

Prédisposition aux cancers : l’observatoire PREDCAP

Septembre en or a également permis de développer l’observatoire national des syndromes de prédisposition aux cancers pédiatriques baptisé PREDCAP, un outil unique piloté par Gustave Roussy, l’Institut Curie et le CHU de Rouen. Réunissant plus de 20 centres et laboratoires d’oncologie pédiatrique en France, PREDCAP collecte et analyse les données cliniques et génétiques d’enfants porteurs d’une prédisposition héréditaire au cancer. Son objectif est de mieux comprendre ces maladies rares, d’améliorer le conseil génétique aux familles et de développer des stratégies de surveillance et de prévention plus adaptées.

Renforcer l’immunothérapie

L’immunothérapie n’a pas encore bouleversé la prise en charge des cancers pédiatriques dans les mêmes proportions que certains cancers de l’adulte. Toutefois, Gustave Roussy contribue activement à son développement à travers de grands essais internationaux. En 2020, une étude coordonnée par la Pr Véronique Minard-Colin a montré que l’ajout du rituximab, une immunothérapie ciblée, à la chimiothérapie augmentait significativement les chances de guérison des enfants et adolescents atteints de lymphomes B avancés, principalement de lymphome de Burkitt. Ces résultats, publiés dans le New England Journal of Medicine, ont conduit à un nouveau standard international de traitement et illustrent le potentiel croissant de l’immunothérapie en oncologie pédiatrique.

Développer des thérapies cellulaires pour les enfants

Les thérapies cellulaires constituent une autre voie thérapeutique prometteuse en oncologie pédiatrique. Parmi elles, les cellules CAR, génétiquement modifiées pour reconnaître et attaquer les cellules tumorales, ont déjà démontré leur efficacité dans certains cancers du sang. Leur application aux tumeurs solides reste toutefois un défi majeur. Pour y répondre, la Dr Laurie Menger et le Pr Florent Ginhoux développent des CAR-iMAC, une approche innovante reposant sur des macrophages modifiés capables de s'infiltrer au cœur des tumeurs. L'objectif est de proposer de nouvelles options thérapeutiques aux enfants atteints de neuroblastomes réfractaires ou en rechute, une maladie pour laquelle les traitements demeurent limités.

Des médicaments enfin conçus pour les enfants

L’innovation en cancérologie pédiatrique ne consiste pas uniquement à découvrir de nouvelles molécules ; elle consiste aussi à rendre les traitements réellement adaptés aux enfants. De nombreux médicaments anticancéreux sont aujourd’hui développés pour les adultes, avec des formes galéniques parfois difficiles à avaler, des dosages inadaptés ou un goût incompatible avec une prise régulière. Pour répondre à ce besoin, Gustave Roussy s’est doté dès 2021 de technologies d’impression 3D permettant de fabriquer des médicaments personnalisés, avec des doses ajustées, des textures modifiées et une meilleure acceptabilité pour les jeunes patients à l’instar de l’ONC201. Le Dr Maxime Annereau et les équipes de la pharmacie travaillent désormais sur des formes imprimées en 3D à croquer, spécialement conçues pour les enfants. Cette approche permet de concilier personnalisation du traitement, sécurité pharmaceutique et amélioration de l’observance. Elle constitue également un modèle innovant de médecine de précision où le médicament n’est plus seulement choisi en fonction de la tumeur, mais aussi adapté aux besoins spécifiques de chaque enfant.

Le suivi à long terme

Les progrès de la médecine font que la population d’adultes traités pour un cancer durant l’enfance ou l’adolescence est en augmentation. À Gustave Roussy, les personnes guéries d’un cancer pendant l’enfance et l’adolescence et en rémission complète depuis plus de cinq ans bénéficient d’un suivi clinique à long terme, dans le cadre du programme de prévention personnalisée Interception. Ce suivi clinique a pour objectif d’informer les personnes concernées, mais aussi de détecter et de traiter les complications tardives pouvant se développer à l’âge adulte. Cette prise en charge doit être personnalisée, multidisciplinaire et structurée au niveau national, afin de développer des projets de recherche clinique et biologique afin d’identifier les facteurs de risque de complications tardives et d’étudier la susceptibilité génétique aux complications tardives.